位于南佛罗里达大学的USF Health Morsani医学院的研究人员成功地测试了一种蛋白质，该蛋白质有可能帮助为ALS患者开发基于蛋白质的疗法，ALS是一种进行性神经系统疾病，也称为Lou Gehrig病，影响大脑和脊髓中的神经细胞。

该研究发表在eNeuro上，研究了载脂蛋白A1的影响，载脂蛋白A1是一种“好胆固醇”，对内皮细胞是血管内膜，在大脑，脊髓组织和血液循环之间提供屏障。

在让人联想到ALS的环境条件下的培养皿中，研究小组发现，这种蛋白质激活了细胞内的独特途径，增加了存活率并保护内皮细胞免受血液中有毒物质的侵害。该途径可以增强细胞的存活率并防止ALS进一步的血管损伤。

“有了功能屏障，希望中枢神经系统中的环境将变得毒性降低，疾病进展可以减缓，”神经外科和脑修复系教授兼首席研究员Svitlana Garbuzova-Davis说。

虽然该蛋白已被证明可以保护糖尿病和动脉粥样硬化等疾病的内皮细胞，但对ALS受损内皮细胞的影响以前是未知的。

为了测试对ALS的影响，研究小组研究了这种蛋白质如何影响内皮细胞信号。加布佐娃-戴维斯和联合研究员USF教授艾莉森·威尔和USF杰出大学教授Cesario Borlongan发现，受伤的细胞吸收蛋白质，显着减少内皮细胞损伤。

“现在预测对患者的最终影响还为时过早，”Willing说。“在这项研究中，我们使用了细胞培养模型，我们可以控制细胞暴露的所有方面。不可能对人有同样程度的控制。

Garbuzova-Davis说，这项研究为ALS动物模型的额外研究奠定了基础，以充分确定蛋白质的治疗效果。一旦成功，载脂蛋白A1可以考虑用于临床试验，在那里它将评估ALS患者的安全性和有效性。